gmorder (gmorder) wrote,
gmorder
gmorder

Category:

Петербурженка через суд добивается инъекции стоимостью $1 млн

В Санкт-Петербурге в Куйбышевский районный суд был подан иск к к комитету по здравоохранению города, в котором требуется обеспечить дорогостоящим лекарством годовалого ребенка. Такой иск подала его мама с требованием предоставить ее ребенку, больному спинальной мышечной атрофией, инъекцию препарата Zolgensma.

Одна такая инъекция стоит порядка 1 млн долларов. Сообщается, что лекарство имеет более высокую эффективность, если ввести ее больному до 2 лет. К слову, ребенку петербурженки 2 сентября исполнится 2 года.




Две недели назад появилась новость о том, что семья Новожиловых из Екатеринбурга собирает средства на лечение своей четырехмесячной дочери. У девочки спинальная мышечная атрофия (СМА) - генетическое заболевание, при котором постепенно атрофируются мышцы, из-за чего пропадает возможность дышать и глотать и больной умирает. Чтобы излечить до недавнего времени неизлечимую болезнь, нужен только один укол. Но он стоит $2,5 млн. Да, так бывает, когда речь идет об уникальном препарате из области генной терапии.


Что за генная терапия?
Каждая клетка каждого живого организма на Земле содержит наследственную информацию от своих предков - геном. Наш с вами геном состоит из 46 (23 пары) хромосом в ядре клетки и митохондриальной ДНК, а каждая хромосома, в свою очередь, это сложный комплекс ДНК и белков.


ДНК хранит гены с наследственной информацией и отвечает за регуляцию всех процессов внутри клетки. Генная инженерия занимается тем, что изменяет наследственную информацию, внедряя новые или модифицируя собственные гены различных организмов.


А вот теперь о генной терапии.


Генная терапия это совокупность био- и мед- технологий, которые “лечат” дефектные гены или заменяют их. У нее есть три механизма работы, когда:


Больной ген заменяется здоровой копией.
Ген, вызывающий болезнь, просто “выключается”.
В организм вводится модифицированный ген, который помогает лечить болезнь.


Внедряют новый ген с помощью вектора. Обычно для этого используют вирусы, потому что доставлять генетический материал в клетку это их естественная способность. Разумеется, сам вирус предварительно тоже модифицируют, устраняя его способность вызывать болезнь. Вот такой переход на Светлую сторону.


Риски генной терапии связаны, в основном, с тем, что, внедряясь в неправильное место, ген может вызывать мутации или опухоли. Другая проблема - этическая. Например, чтобы генетическая болезнь пациента не передалась его детям, терапии следует подвергнуть и его половые клетки, то есть модифицировать еще нерожденных людей.


Сколько стоит генная терапия и что лечит?
Первый, одобренный в Европе, препарат генной терапии Glybera появился в Германии в 2012 году, предназначался он для лечения дефицита липопротеинлипазы, из-за которого у человека появлялся риск закупорки кровеносных сосудов.


На тот момент Glybera стала самым дорогим лекарством в мире - 53 тыс.евро за ампулу и 1,5 млн.евро за курс.


Но лечение препаратом смог пройти всего 1 человек и в 2017 году производитель снял Glybera с продажи, как коммерчески убыточный.


Первая генная терапия для лечения онкозаболеваний появилась в 2017. Препарат Kymriah для лечения острого лимфобластного лейкоза выпустила швейцарская компания Novartis. Он стоил $450 тыс.


Сейчас большинство генно терапевтических препаратов создается именно для онкобольных - считается, что эта ниша будет доминирующей, как минимум, до 2023 года.


Самое дорогое лекарство в мире
Но разработки есть не только в области онкологии. Так, в 2016 году в США одобрили швейцарский препарат Спинраза для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). С августа 2019 года он официально зарегистрирован и в России - это первое и единственное зарегистрированное в нашей стране лекарство для лечения СМА.


Первый год терапии стоит $750 тыс., следующий – еще $375 тыс. и так всю жизнь. Но лекарство только замедляет развитие болезни, а не устраняет ее полностью.
В мире есть еще два препарата для лечения СМА – Золгенсма и Рисдиплам. Последний еще только готовится к выпуску, а вот Золгенсма свое одобрение получил еще в мае 2019 года. И именно Золгенсма теперь является самым дорогим лекарством в мире, один укол которого (а именно столько нужно для полного излечения от болезни) стоит $2,5 млн и именно на него собирает деньги семья Новожиловых из Екатеринбурга.


Почему так дорого?
Если сравнивать с аналогом, то, во-первых, у препаратов принципиально отличается механизм действия: Спинраза временно нейтрализует следствие болезни, а Золгенсма полностью устраняет причину, заменяя мутировавший ген на функционально полноценный.


Во-вторых, длительность терапии - для полного излечения нужна лишь одна внутривенная инъекция Золгенсма, а значит в долгосрочной перспективе этот вариант выгоднее для пациента, чем лечение Спинраза.


И в-третьих, препарат ориентирован на очень малую группу больных - всего несколько тысяч на весь мир, поэтому все затраты на разработку и тестирование лекарства легли на их плечи.


Из-за дороговизны терапии предполагается, что его будет финансировать государство и страховые компании. Но есть одно существенное “НО”: Золгенсма одобрен только в США, а значит и лечение можно получить только в этой стране. Однако производитель запустил довольно необычную программу бесплатного распределения препарата в странах, где он пока не одобрен, по принципу лотереи. В год выделят около 100 доз препарата и раз в две недели комиссия будет тянуть жребий среди заявок, поданных врачами. Раздача первых 50 доз началась со 2 января 2020 года.


Некоторые группы защиты пациентов подвергли программу критике: они считают, что препарат нужно раздавать в первую очередь тем, кому недоступна Спинраза или тем, кому она не помогает. Но фарм компания-производитель считает, что сложные критерии отбора ущемят права некоторых пациентов, поэтому препарат будет одинаково доступен для больных из всех стран, без каких-либо критериев выбора, в том числе и из России.


Как бы то ни было, высокая цена всех подобных препаратов объясняется в первую очередь тяжелой многолетней работой биологов, медиков и химиков, огромным количеством ресурсов, затраченных на эксперименты и исследования, а также влиянием этих разработок на развитие технологий, здравоохранения и качество жизни людей.

Tags: капитализм, медицина
Subscribe

Recent Posts from This Journal

promo gmorder июнь 23, 19:43 10
Buy for 200 tokens
Огромная просьба к читателям помочь. К сожалению при текущем положении дел, у меня возникла проблема с выплатой кредитов, которые как я уже пояснял были в подавляющем большинстве взяты на сопутствующие расходы по лечению раненых. Теперь эта гиря висит постоянно, я стараюсь сам справляться с ними,…
  • Post a new comment

    Error

    default userpic

    Your reply will be screened

    Your IP address will be recorded 

    When you submit the form an invisible reCAPTCHA check will be performed.
    You must follow the Privacy Policy and Google Terms of use.
  • 4 comments